درمان بیماران هموفیلی چگونه ممکن است؟

علی‌رغم نادر بودن این بیماری و عدم علاقه شرکت‌های داروسازی، آزمایشات تصادفی کنترل‌شده (RCT) متعددی جهت بررسی درمان موثر بیماران هموفیلی نوع آ و ب انجام گرفته است. آزمایشات تصادفی شامل سه مطالعه قیاسی هستند که به بررسی درمان پیشگیرانه و درمان داوطلبانه می‌پردازند. درمان پیشگیرانه برای بیماران مبتلا به هموفیلی نوع آ، از مزایای درمانی قابل توجهی برخوردار است. اما صرفا نتایج مشخصی به دنبال دارد.
به طور کلی، اطلاعات مشخصی در مورد میزان اثربخشی راهبردهای درمانی مختلف وجود ندارد. نتایج به دست آمده از درمان کودکان غیر قابل تفسیر است؛ چون اطلاعات به دست آمده از کیفیت مناسبی برخوردار نیستند. با این حال، نتایج به دست آمده از دستورالعمل‌ها و الگوریتم‌های درمانی فعلی در رابطه با پیشگیری از خونریزی پشتیبانی می‌کنند.
این‌ها نتایج اصلی گزارشی هستند که یک موسسه آلمانی فعال در عرصه کیفیت و بهره‌وری در بهداشت و درمان (IQWiG) به نمایندگی از وزارت بهداشت آلمان (BMG) در 25 ژوئن 2015 منتشر کرده است.
این گزارش بر اساس سه هدف عمده ارائه شد: موسسه کیفیت و بهره‌وری در بهداشت و درمان به دنبال آن بود که شواهدی را در راستای اثربخشی راهبردهای درمانی مختلف برای بیماران مبتلا به هموفیلی نوع آ و ب بیابد. در این راستا، مزایای دراز مدت درمان پیشگیرانه و درمان داوطلبانه با توجه به نتایج به دست آمده برای بیماران در یک مطالعات آینده‌نگرانه کنترل‌شده مورد تجزیه و تحلیل قرار گرفتند. علاوه‌براین، موسسه کیفیت و بهره‌وری موظف بود که میزان انطباق دستورالعمل‌های جاری و الگوریتم‌‌های درمانی را با شواهد موجود مورد ارزیابی قرار دهد.
(منبع: mayoclinic)

علایم بیماری هموفیلی چیست؟