دکتر سعید رضا غفاری، عضو تیم تخصصی مرکز درمان ناباروری ابن سینا در خصوص خبر “تایید نخستین داروی ژن درمانی برای نابینایی ارثی”، اظهار کرد: هفته گذشته کارشناسان و مشاورین مستقل در اداره غذا و داروی آمریکا به صورت اتفاق نظر به کمیسیون اصلی این اداره پیشنهاد کردند که تا ماه ژانویه فرصت دارد نظرشان را بپذیرد.
عضو تیم تخصصی مرکز درمان ناباروری ابن سینا افزود: این داروی ژن‌درمانی برای درمان یک نوع بیماری نابینایی مادرزادی و ارثی به نام “لبر” است که فرد در اثر یک اختلال ژنتیکی و زمانی که هر دو نسخه ژن مرتبط با این بیماری را به صورت معیوب از پدر یا مار دریافت می‌کند، مبتلا می‌شود.
وی ادامه داد: با روش‌های اصلاح ژنتیکی نسخه‌هایی را از یک ویروس حامل نسخه سالم این ژن به درون چشم تزریق و فرد مبتلا نسخه سالم را دریافت می‌کند. سپس در شبکیه چشم اختلالاتی که منجر به نابینایی شده را بهبود داده و بینایی فرد برمی‌گردد.
این متخصص ژنتیک پزشکی تصریح کرد: این نوع درمان هر چه در سن پایین‌تر انجام شود، اثرات بهتری خواهد داشت.
غفاری با اشاره به اهمیت این خبر، گفت: نخستین بار است که یک بیماری ارثی از طریق ژن‌درمانی اصلاح ژنتیکی می‌شود. قبلا فکر می‌کردیم که بیماری‌های ژنتیکی قابل درمان نیستند و زمانی که فرد یک نسخه معیوب ژنتیکی را از پدر یا مادرش دریافت می‌کرد، از نظر پزشکان تمام سلول‌های فرد حامل بیماری بودند.
مسئول کلینیک سلامت مادر، جنین و نوزاد پژوهشگاه ابن سینا تصریح کرد: اما با این اتفاقی که افتاده، می‌توان نسخه ژن معیوب را اصلاح کرد و سلول‌ها از طریق نسخه جدید پروتئینی را که برای بینایی طبیعی نیاز دارند دریافت کنند.
وی با بیان اینکه در کل دنیا 6 هزار نفر این نوع نابینایی را دارند، گفت: اما مهم‌ترین نکته این است که بیش از 6 هزار بیماری ژنتیکی با اسامی مختلف داریم که ثابت شد با این روش آن بیماری‌ها نیز می‌توانند به نحوی درمان شوند.
غفاری تصریح کرد: از اواخر دهه 90 میلادی آخرین روش‌های قدیمی ژن درمانی به دلیل عوارض و ایجاد سرطان‌های مختلف و مرگ بیماران متوقف شده بود اما این روش جدید نسل جدیدی از ژن‌درمانی‌ها است. البته چند ماه پیش یک روش ژن‌درمانی جدید برای درمان نوعی سرطان خونی اجازه مصرف گرفت؛ اما این نوع سرطان ارثی نبود.
درمان پرهزینه ژن‌درمانی برای نابینایی ارثی
عضو تیم تخصصی مرکز درمان ناباروری ابن سینا با اشاره به نکات ضعف این روش درمانی، گفت: این نوع درمان، درمان پرهزینه‌ای است و برای یک چشم 400 هزار دلار هزینه و با درمان‌های جانبی برای هر دو چشم یک میلیون دلار هزینه در بر خواهد داشت.
غفاری با بیان اینکه علی‌رغم این هزینه بالا، هنوز این نوع درمان بینایی را به صورت کامل برنمی‌گرداند، توضیح داد: این روش درمان از شدت پیشرفت نابینایی جلوگیری می‌کند، البته کسانی که از این روش در دوره‌های آزمون استفاده کردند، توانستند حالت چهره افراد را تشخیص دهند.
وی افزود: از یک دیدگاه بهداشتی نیز دستیابی به روش‌هایی برای درمان این نوع بیماری‌ها برای افراد مبتلا امیدبخش است؛ اما از طرفی نیز به دلیل گران بودن هزینه درمان، می‌تواند چالشی برای نظام سلامت باشد.
این متخصص ژنتیک پزشکی با بیان اینکه امید می‌رود این نوع داروها در آینده ارزان شوند تا افراد بیشتری توان استفاده را داشته باشند، گفت: از طرفی اگر نظام سلامت و بیمه‌ها طوری طراحی شوند که با انجام آزمایش‌های مختلف ژنتیکی بتوان از بروز بیماری‌های ژنتیکی در افراد جلوگیری کرد، دیگر نیازی به خرج هزینه‌های بسیار زیاد برای درمان نیست.