بیماران مبتلا به بیماری اردهیم-چستر دارای یک جهش ژنتیکی موسوم به BRAF V۶۰۰ هستند. این دارو این گروه از بیماران را پوشش میدهد.
بیماری اردهیم-چستر، سرطانی با روند پیشرفت کُند است که از مغز استخوان آغاز میشود و موجب افزایش یک نوع سلول سفید خونی موسوم به هیستیوسیت میشود. این بیماری میتواند موجب رشد تومورهای شود که در قلب، ریه، مغز و هر جای دیگر بدن گسترش مییابند.
تنها حدود ۷۰۰ نفر در جهان مبتلا به این بیماری هستند که نیمی از آنها دارای جهش BRAF V۶۰۰ هستند. نرخ امید به زندگی در بین این افراد بسیار کم است.
دکتر ریچارد پازدور، مدیر مرکز آنکولوژی سازمان غذا و دارو آمریکا، در این باره میگوید: «این دارو اولین بار سال ۲۰۱۱ برای درمان برخی بیماران مبتلا به ملانوما (سرطان پوست) که دارای جهش BRAF V۶۰۰ بودند تایید شد، اما در حال حاضر برای درمان بیماران مبتلا به یک سرطان نادر که هیچ درمان تاییدشده ای ندارند، قابل استفاده است.»
داروی Zelboraf یک بازدارنده کینازی است که برای ممانعت از آنزیمهای تحریک کننده رشد سلول سرطانی طراحی شده است.شایعترین عوارض جانبی آن درد مفاصل، خارش پوست، ریزش مو، خستگی و مشکلات قلبی است.
شدیدترین عوارض آن که شیوع کمتری دارد میتواند شامل ابتلا به سرطانهای دیگر، واکنشهای پوستی شدید، آسیب کبدی و نارسایی کلیه باشد. زنان باردار نباید از این دارو استفاده کنند چراکه میتواند به جنین در حال رشد آسیب برساند.
این دارو توسط شرکت سوئیسی Hoffman-LaRoche تولید میشود.