درمان ژنتیکی برای تالاسمی بتا
تالاسمی بتا به دلیل جهش ژنی موروثی در ژن بتای هموگلوبین (HBB) رخ میدهد و به کاهش انتشار HBB در گلبولهای قرمز و در موارد شدید منجر به کمخونی میشود. تنها روش درمانی شناختهشده، عمل پیوند سلولهای پایهی هماتوپوئتیک است.
