درمان بیماران هموفیلی چگونه ممکن است؟
علی‌رغم نادر بودن این بیماری و عدم علاقه شرکت‌های داروسازی، آزمایشات تصادفی کنترل‌شده (RCT) متعددی جهت بررسی درمان موثر بیماران هموفیلی نوع آ و ب انجام گرفته است. آزمایشات تصادفی شامل سه مطالعه قیاسی هستند که به بررسی درمان پیشگیرانه و درمان داوطلبانه می‌پردازند. درمان پیشگیرانه برای بیماران مبتلا به هموفیلی نوع آ، از مزایای درمانی قابل توجهی برخوردار است. اما صرفا نتایج مشخصی به دنبال دارد.
به طور کلی، اطلاعات مشخصی در مورد میزان اثربخشی راهبردهای درمانی مختلف وجود ندارد. نتایج به دست آمده از درمان کودکان غیر قابل تفسیر است؛ چون اطلاعات به دست آمده از کیفیت مناسبی برخوردار نیستند. با این حال، نتایج به دست آمده از دستورالعمل‌ها و الگوریتم‌های درمانی فعلی در رابطه با پیشگیری از خونریزی پشتیبانی می‌کنند.
